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[더벨 강인효 기자] [임상 통계평가 '베이지안 방식' 채택…14개 전이암 모두 '신속 승인심사' 대상]



코미팜이 최근 미국 식품의약국(FDA)으로부터 경구용 항암 신약 '코미녹스(PAX-1)'에 대한 임상시험을 승인받으면서 기대감이 고조되고 있다. FDA의 권고로 임상 통계 평가방법을 '베이지안 방식(Bayesian Model)'으로 채택한 만큼 계획보다 적은 임상을 통해 신속하게 코미녹스의 판매 허가 승인을 받을 수 있을 것으로 예상하고 있다.

코미팜은 19일 FDA로부터 코미녹스의 여러 전이암(총 14개)에 대해 동시에 임상을 진행하는 '바스켓 임상' 1·2상을 승인받았다. 이번 임상은 코미녹스를 단독으로 투약하는 방식의 임상으로, 240~280명 서양인 고형암 환자를 대상으로 다국가 임상을 진행할 계획이다.

코미팜은 △뇌 전이 비소세포폐암 △림프를 비롯한 타장기 전이 비소세포폐암 △전이 유방암 △전이 위암 △전이 신장암 △전이 난소암 △전이 전립선암 △전이 흑색종암 △전이 방광암 △전이 자궁경부암 △전이 자궁내막암 △전이 두경부암 △전이 연조직암 △전이 골육종암 등 14개 전이암을 발생 부위 등 비슷한 암들 위주로 5개의 바스켓(Cohort)으로 나눠 임상을 실시할 계획이다.

14개 전이암은 모두 FDA의 신속 승인 심사(Fast Track) 및 우선 심사 대상에 포함되는 질환이다. 코미녹스 임상은 베이지안 방식으로 임상 결과를 평가하므로 단기간에 임상을 마무리할 수 있다는 장점을 갖고 있다는 게 회사 측 설명이다.

코미팜 관계자는 "전이암 치료제 개발에 있어 신속하게 FDA의 판매 승인을 받기 위한 방법으로 베이지안 방식의 임상 통계 평가방법을 선택했다"며 "이 통계 평가 방식은 해당 치료제가 기존의 치료율을 훨씬 상회한 결과를 보일 경우 소수의 임상 2상 인원으로 판매 허가 승인을 받을 수 있다는 것을 의미한다"고 말했다.

베이지안 방식은 조건부 확률을 이용해 임상 환자수가 40명 미만이라도 기존 치료율을 훨씬 상회하는 임상 결과가 도출되면 100명 환자(사전 확률에 적합한 임상 환자수)를 임상한 것으로 평가해 인정받는 특수한 제도다. 즉 처음 100명의 환자를 대상으로 하는 임상 계획을 세웠다고 해도 40명까지의 임상 결과가 유의미하게 나온다면 40명의 임상으로 100명이 임상한 것으로 인정받을 수 있다.

코미팜은 코미녹스가 원발성암에 민감하게 작용해 암의 전이를 일으키는 암 줄기세포를 99% 사멸할 수 있는 능력이 있음을 연구 결과를 통해 입증했다. 회사 관계자는 "그동안의 연구 결과 전이암의 생성에 있어 암 줄기세포의 역할은 100%에 가까운데, 코미녹스는 암 줄기세포의 개체수를 다른 약제에 비해 200배 이상 감소시킨다"고 설명했다.

그러면서 "코미녹스는 전이암 치료는 물론 암 전이의 형성 그리고 재형성을 방지할 수 있다"며 "또 수명 연장에도 결정적 역할을 할 뿐만 아니라 암의 확산으로 발생되는 염증을 근본적으로 치료해 극심한 통증도 감소시키는 효능을 갖고 있다"고 설명했다.

코미팜은 이번 임상에 사용할 코미녹스를 충북 오송에 있는 제3공장에서 생산해 공급할 예정이다. 이를 위해 FDA로부터 코미녹스의 제품제조품질관리(CMC·Chemistry, Manufacturing and Control) 승인도 획득했다. CMC는 임상용이나 상업용 의약품이 FDA가 정한 '우수의약품 제조 및 품질 관리 기준(cGMP)' 규정에 맞게 제조됐는지 증명하는 자료다.

앞선 관계자는 "보통 임상 약은 임상 약만을 전문으로 개발 및 생산하는 업체에 위탁해 공급한다"면서 "이 경우 해당 치료제가 나중에 판매 허가를 승인받았다고 해도 본격적인 제품 공급에 상당한 시일이 소요되는 단점이 있는데 반해, 코미팜은 임상 약도 자체 생산하는 만큼 향후 판매 허가 승인과 동시에 코미녹스를 공급할 수 있게 됐다는 의미"라고 강조했다.