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이 '최초'의 약물은 치료옵션 자체가 적은 희귀질환에 초점이 맞춰져 있는 것이 특징이다.

 

올해 1월에는 블루프린트 메디슨(Blueprint Medicines)의 전이성 위장관 기질종양(GIST) 최초 표적항암제 '에이바키트(Ayvakit, avapritinib)'가 승인을 취득했다. 앞서 이 약은 FDA로부터 획기적치료제 및 패스트트랙, 희귀의약품으로 지정을 받은 바 있다.
 
에이바키트는 인산화효소를 차단함에 따라 암세포들이 성장하지 못하도록 저해하는 작용을 한다. 임상에서 환자 43명 가운데 85%가 종양이 수축되는 반응을, 7%는 완전반응을 보인 것으로 나타났다. 반응을 보인 엑손 18 변이환자의 61%는 6개월 이상 반응이 지속됐다.

 

1월 말에는 미국 에피자임의 희귀 연부조직 종양인 상피양 육종 치료제 '타즈베릭(Tazverik, tazemetostat)'이 FDA로부터 가속승인을 받았다. 상피양 육종은 주로 젊은 성인에서 발생하는 희귀유형의 연부조직 종양의 일종으로, 대부분 사지부위의 피하 연조직에서 발생하는 것으로 알려져 있다. 타즈베릭은 암세포 성장을 돕는 EZH2 메틸전이효소의 활성을 차단함에 따라 암세포의 성장을 억제한다.

 

타즈베릭은 완전절제가 불가능한 16세 이상의 전이성 또는 국소진행성 상피양 육종 치료에 사용할 수 있도록 승인됐다.

 

전이성 또는 국소진행성 상피양 육종환자 62명을 대상으로 실시한 임상에서 타즈베릭은 완전 관해가 1.6%, 부분관해가 13% 등 전체 15%에서 반응을 보인 것으로 나타났다. 반응을 보인 9명 중 6명은 효과가 6개월 이상 지속됐다.

 

그리고 호라이존 테라퓨틱스(Horizon Therapeutics)의 '테프로투무맙(Teprotumumab)'도 활동성 갑상선 안병증(thyroid eye disease, TED) 치료제로 최초 허가를 받았다. 

 

TED는 흐릿하거나 이중시력을 유발할 수 있는 희귀한 자가면역 장애다. 일반적으로 TED 환자들은 사진에서 눈이 볼록 튀어나오거나, 눈과 눈꺼풀이 끊임없이 붉고 부어오르는 것을 발견했을 때 치료를 받곤 한다. 이들은 스테로이드를 복용하거나 안구를 정상 위치로 되돌리기 위한 수술을 해왔다.
 
그런데 OPTIC 임상 3상 결과에 의하면, 테프로투무맙 치료군 중 82.9%가 24주째 안구돌출이 2mm 이상 감소했다. 위약군에서는 9.5%에 불과했다.

2월에는 에이뮨(Aimmune) 테라퓨틱스가 최초의 땅콩 알레르기 치료제 `팔포지아(Palforzia, AR-101)`의 허가를 받았다.
 
팔포지아의 PALISADE 임상 3상에 따르면, 최종적으로 연구를 마친 환자는 총 412명이다. AR-101의 일정량을 지속적으로 복용한 환자는 위약 대조군 보다 땅콩에 대한 반응 정도나 위험성이 월등히 줄어들었다. 땅콩 단백질 300mg, 땅콩 단백질 600mg, 땅콩 단백질 1000mg에서도 AR-101 환자군은 위약군 대비 높은 내성을 보였다.  
 
전문가들은 팔포지아가 2023년 117억 달러의 매출을 기록하며 금세 블록버스터로 성장할 것이라 예견했다. 

 

2월 말에는 새로운 이상지질혈증도 등장했다. 에스페리온(Esperion)의 1일 1회 단독 복용하는 '넥스레톨(Nexletol, bempedoic acid)'과 '넥슬리젯(NEXLIZET, Bempedoic acid and ezetimibe)'이 그 주인공.

 

넥스레톨은 간에서 콜레스테롤 합성을 억제함에 따라 LDL 콜레스테롤 수치를 낮추는 ATP 구연산 리아제 저해제의 일종이다. 벰페도익 산과 '에제티미브'와의 복합제인 넥슬리젯은 비스타틴 계열 조합으로는 최초로 승인을 받았다.

 

3월에는 노바티스의 쿠싱증후군 치료제 '이스투리사(Isturisa, osilodrostat)'가 허가 목록에 올랐다. 쿠싱증후군은 부신에서 코르티솔 호르몬이 과잉으로 생산되는 희귀질환인데, 이스투리사는 11-beta-hydroxylase를 차단해 코르티솔의 수치가 정상 수준으로 도달하도록 돕는다.

 

이스투리사는 뇌하수체 수술을 받을 수 없거나 수술을 받았지만 증상이 여전히 나타나는 성인 쿠싱증후군 치료에 적응증을 갖는다.

 

137명을 대상으로 실시한 임상에서 치료 24주 후 이스투리사 군은 50%의 환자에서 코르티솔 수치가 정상으로 회복됐다. 8주간의 시험에서는 이스투리사 투여 그룹의 86%가 코르티솔 수치를 유지했으나, 위약에서는 30%만 유지했다.

 

엘러간은 최근 FDA로부터 녹내장 치료를 위한 '듀리스타(Durysta, 비마토프로스트 이식제)'의 판매를 승인받았다. 듀리스타는 개방각 녹내장 또는 고안압증 환자에서 안압을 감소시키기 위한 최초의 전방 내, 생분해성, 지속방출형 이식제다.

 

방수 배출구가 열려 있는 개방각 녹내장 또는 고안압증 환자 1122명을 대상으로 한 ARTEMIS 연구에서 듀리스타는 12주 차에 안압 수치를 약 30% 감소시켰다.  

 

베링거인겔하임의 '오페브(닌테다닙)'를 진행성 만성 섬유화 간질성폐질환(ILD)에 대한 최초의 치료제로 허가했다.

 

만성 섬유화 간질성 폐질환은 자가면역 간질성 폐질환, 과민성 폐렴 등 다양한 기저질환이나 증상에 따라 유발된다. 간질성폐질환 환자 중 18~32%에서 발생하는 것으로 추정된다.

 

오페브는 이미 특발성 폐섬유증(IPF)과 전신경화증 연관 간질성폐질환(SSc-ILD) 환자에서 폐 기능 감소 지연을 증명한 바 있다.

 

663명의 ILD 환자를 대상으로 실시한 임상에서 오페브는 52주 후 위약 그룹에 대비 폐기능 감소 정도가 줄어든 것으로 확인됐다.