신약 개발부터 허가까지 18년
2001년 후보물질 2000개이상 탐색.. 2007년 美FDA 신약 임상시험 승인
17개국 1347명 환자에 안전성 평가


SK바이오팜은 뇌전증 신약 '엑스코프리(세노바메이트정)' 개발을 위해 후보물질 개발부터 미국 식품의약국(FDA) 허가까지 18년간 투자했다.

22일 업계에 따르면 이 회사는 지난 2001년부터 후보물질 개발을 위해 합성한 화합물 수만 2000개 이상 탐색한 후 엑스코프리를 찾아냈다. 이후 2007년 본격적인 임상시험을 위해 FDA로부터 신약임상시험 신청(IND) 승인을 받았다. 임상 1상 시험은 지난 2008년 완료했으며 임상 2상 시험은 미국 등 17개국 659명을 대상으로 2015년 진행했다.

지난 2018년 임상 3상 시험을 완료한 후 FDA에 신약판매허가 신청(NDA)을 했다. 이때 SK바이오팜이 FDA에 신약판매허가를 신청하기 위해 작성한 자료만 230여쪽에 달한다. 총 1900여명의 뇌전증 환자를 대상으로 약효 및 안전성을 평가한 임상시험 데이터를 제출했으며 건강한 환자를 포함하면 임상 참여자 수가 2400여명에 달한다.

임상 3상 시험은 미국·한국·유럽 등 총 17개국, 1347명의 환자를 대상으로 안전성 평가를 했다. 이 임상시험은 1~3개의 뇌전증 치료제를 복용 중임에도 부분발작이 멈추지 않는 성인 환자를 대상으로 미국과 유럽에서 진행됐다. 무작위 시험(스터디 013, 스터디 017)을 한 결과 엑스코프리는 시험한 모든 용량에서 위약투여군 대비 발작 빈도를 낮춘 것으로 나타났다.

6주의 적정 기간에 이어 6주의 약물 유지기간에 연구가 진행된 첫번째 임상시험(스터디 013)에서는 참가자 가운데 최대 200㎎을 복용한 환자들(n=113)의 발작 빈도 중앙값이 56% 감소했다. 위약 투여군(n=108)은 22% 감소에 불과했다.

6주의 적정 기간에 이어 12주의 유지기간으로 이뤄진 두번째 임상시험(스터디 017)에서는 100㎎(n=108), 200㎎(n=109), 400㎎(n=111)의 엑스코프리를 복용한 환자들의 발작 빈도 중앙값이 각각 36%, 55%, 55% 감소했다. 이 결과도 24% 감소한 위약 투여군(n=106) 대비 통계적으로 유의미한 결과다.

두 임상시험에서 약물 치료의 유지기간에 '완전발작소실'을 보이는 환자도 있었다. '완전발작소실'은 환자의 일상이 정상으로 돌아간다는 것을 의미하므로 삶의 질을 향상시킬 수 있는 가장 중요한 요소다.

첫번째 임상시험(스터디 013)의 사후분석에 의하면 약물치료 유지기간에 위약 투여군에서는 9% 발작소실을 보인 반면 엑스코프리 투여군에서는 28% 환자들이 완전발작소실을 보였다.

두번째 임상시험(스터디 017)에서는 유지기간에 100㎎, 200㎎, 400㎎ 복용 환자에서 각각 4%, 11%, 21%의 완전발작소실을 달성했다. 위약 투여군은 1%에 불과했다.

엑스코프리의 임상시험에 참여한 필라델피아 제퍼슨 헬스 비키&잭 파버 신경과학연구소 산하 제퍼슨 종합뇌전증센터 이사인 마이클 스펄링 박사는 "임상시험 결과 엑스코프리를 복용한 환자의 발작 빈도가 감소했으며 일부 환자에서 발작이 완전소실된 결과가 나타난 것은 고무적"이라고 말했다.

pompom@fnnews.com 정명진 기자

뇌전증은 뇌의 전기신호가 잘못돼 발작이 반복적으로 나타나는 것을 말한다. 예전에는 간질이라고 불렸다. 뇌전증은 원인을 알 수 없는 특발성 뇌전증이 전체의 3분의 2가량이며 뇌질환과 사고로 인한 뇌손상으로 발병한다. 뇌전증 환자 10명 중 7~8명은 약으로 증세가 호전 또는 관해된다. 의사와 충분히 상담한 후 최소 2~5년은 꾸준히 약을 복용해야 한다.



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