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유전자 가위 치료제 "카스게비", 美 FDA 벽 넘었다…"혁신적 발전 예고"
프라임경제 | 2023-12-09 09:14:15

미국 식품의약국(FDA)이 '엑사셀(Exa-cel)'을 공식 승인했다. = 박기훈 기자

[프라임경제] 크리스퍼 유전자 가위(CRISPR-Cas9) 활용 치료제 '카스게비(Casgevy, 미국명 엑사셀)'가 미국 식품의약국(FDA)의 벽을 뛰어넘었다.

현지시간으로 8일 오전 FDA 공식 홈페이지 및 주요 외신들에 따르면, FDA는 '카스게비'를 12세 이상의 겸상 적혈구 질환 환자(SCD) 치료법으로 승인했다.

이와 관련해 FDA 관계자는 "카스게비는 FDA가 승인한 최초의 유전자 편집 기술 활용 치료법으로, 해당 분야의 혁신적인 발전을 예고하고 있다"고 설명했다.

미국 제약 기업 버텍스 파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals)와 스위스 크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)가 개발한 카스게비는 미국에서 승인을 받은 최초의 크리스퍼 의약품이다.

크리스퍼 유전자 가위는 DNA에서 특정 유전자를 잘라내고 교정하는 기술로써 유전자 이상으로 나타나는 유전병에 새로운 치료법으로 주목받고 있다.

겸상 적혈구 빈혈증도 그 중 하나다. 유전적 돌연변이로 인해 산소를 운반하는 적혈구의 단백질인 헤모글로빈이 비정상적인 형태를 보이는 질병이다. 비정상 헤모글로빈으로 적혈구가 낫 모양이 되며 서로 뭉치면서 혈류를 차단하고 통증과 장기 손상 등을 일으킨다.

미국에서만 약 10만명이 앓고 있는 것으로 파악되고 있다.

겸상 적혈구 빈혈증의 치료방법은 현재까지 골수 이식밖에 없다. 하지만 카스게비가 판도를 바꿀 것으로 기대되고 있다. 카스게비는 발달 중인 태아에서만 만들어지는 특정 헤모글로빈의 생산을 활성화하기에, 결과적으로 비정상 헤모글로빈의 영향을 낮춘다

버텍스 제약은 지난 10월27일 46명을 대상으로 치료제를 사용한 후 이 중 30명을 18개월 동안 추적 관찰한 결과, 29명이 1년 동안 통증이 없었다고 발표한 바 있다. 해당 30명 모두 통증으로 입원한 사례가 없었다고도 덧붙였다.

니콜 베르(Nicole Verdun) FDA 바이오의약품평가연구센터 박사는 "겸상 적혈구 질환은 생명을 위협하는 희귀 질환으로, 아직까지 별다른 치료법이 없어 심각한 문제였다"며 "이번 승인을 통해 그동안 어려움을 겪고 있던 환자들에게 해법을 제시할 수 있게 돼 기쁘다"고 말했다.

이어 "유전자 치료는 현재 치료 선택지가 제한적인 희귀질환을 가진 환자들에게 더욱 효과적인 치료법을 제공할 수 있는 가능성을 지니고 있다"고 덧붙였다.

한 번의 치료를 위한 과정은 약 수개월이 소요될 것으로 보인다. 환자에게서 추출·분리된 조혈모세포는 버텍스 파마슈티컬스의 연구실로 보내져 유전적으로 변형된다.

이후 환자의 오래된 세포를 제거하고 새로운 세포를 위한 공간을 마련을 위해 며칠 동안 화학요법 진행하게 된다. 새로운 세포가 주입된 후 회복을 위해 병원에서 몇 주를 보내게 된다.

버텍스 파마슈티컬스는 조만간 약물 출시를 진행할 예정이며, 중증 겸상 적혈구 질환 증세를 앓고 있는 약 1만6000명이 우선적으로 혜택을 받게 될 전망이다.

버텍스 파마슈티컬스는 치료 비용으로 환자당 220만 달러를 청구할 것이라고 밝혔다. 이에 대해 레쉬마 케왈라마니(Reshma Kewalramani) 버텍스 파마슈티컬스 CEO는 CNBC와의 인터뷰에서 "잠재적으로 평생 치료를 위한 일회성 치료법이라는 측면에서 해당 치료 가격은 그만큼의 가치를 반영한다"고 언급했다.

FDA는 같은 날 블루버드바이오의 렌티바이러스 기반 유전자치료제 리프제니아(Lyfgenia)에 대해서도 승인했다. 블루버드바이오는 리프제니아에 대해 환자당 310만 달러를 청구할 예정이다.

그러나 FDA는 라이프제니아에 대해 '블랙박스 경고'를 포함시켰다. '블랙박스 경는 약물 제품 포장에 눈에 잘 띄게 부작용 내용을 검은색 띠로 둘러치는 것으로, 최고 단계의 부작용 경고입니다. 이와 함께 해당 치료법이 특정 혈액암을 유발할 수 있다는 점을 지적했다.

한편 이번 FDA의 카스게비 승인으로 국내에서 크리스퍼 유전자 가위 관련 기술을 보유한 기업들의 수혜 기대감도 높아질 것으로 관측되고 있다.

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