헬릭스미스는 미국 자회사 제노피스와 미국 바이오 위탁생산(CMO) 기업을 통해
유전자치료제 ‘엔젠시스(VM202)’ 상업화에 필요한 대규모 생산 기
반을 구축했다고 28일 밝혔다.

엔젠시스의 생산은 원료의약(DS)과 완제의약(DP) 2단계로 나뉜다. DS는 미국 캘
리포니아에 있는 자회사 제노피스에서 생산된다. 이후 동부 소재의 CMO로 옮겨
져 DP로 만들어진다. DP는 환자에게 주사되는 최종 제품이다.

헬릭스미스는 이번 생산 기반 구축으로 완제의약품을 안정적으로 공급할 수 있
게 됐다고 설명했다. 회사 관계자는 “미국 시장 기준의 원료 및 완제의약
품 제조·품질관리기준(cGMP) 대량 생산 기반을 구축했다”며 &ldq
uo;의약개발 분야의 최종 단계로서 시판허가 서류 중 70% 이상을 차지할 만큼
방대하고 중요한 작업”이라고 말했다.

이어 “엔젠시스와 같은 신개념·신소재 유전자치료제의 경우 미국
식품의약국(FDA) 기준과 규제가 매우 까다롭다”며 “미국이 세계
시장의 기준과 표준을 이끌고 있기 때문에 엔젠시스가 다양한 국가에 진출할 수
있는 기반을 마련했다”고 덧붙였다.

제노피스는 임상 3상에 사용된 플라스미드 DNA를 생산해본 기업 중 세계 최대
규모인 500L 배양기와 정제 시설을 갖추고 있다. 지난해부터 올 1분기까지 총
12로트(LOT)의 DS를 연속으로 생산했다. 만들어진 DS를 미국 대형 CMO로 보내
3로트의 DP를 생산했다.

유승신 헬릭스미스 사장은 “엔젠시스는 6개 질환을 대상으로 그 안전성과
유효성을 평가하고 있다”며 “엔젠시스를 시장에 선보일 수 있는
대량 생산 기반을 사전에 구축했고 시판 전 생산공정 검증을 위해 최선을 다할
것”이라고 말했다.

김예나 기자 yena@hankyung.com


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