FDA '타당한 메커니즘 경로' 新규제 도입 움직임

미국 식품의약국(FDA) 전경. 연합뉴스

[파이낸셜뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 희귀질환과 개인 맞춤형 치료제 개발을 위한 새로운 허가 절차를 도입하겠다고 공식화하면서 국내 세포·유전자 치료제(CGT) 기업이 직접적인 수혜를 받을 것이라는 전망이 나온다.

16일 제약바이오 업계에 따르면 FDA는 고위 관계자 명의로 최근 국제학술지 뉴잉글랜드의학저널(NEJM) 기고를 통해 ‘타당한 메커니즘 경로(Plausible Mechanism Pathway)’라는 새로운 규제 프로그램을 소개했다.

이 허가 경로는 기존처럼 대규모 무작위 임상(RCT)이 아닌, 질병 개선의 메커니즘이 타당하게 설명될 수 있을 경우 시판 허가를 부여할 수 있도록 설계됐다.

환자 수가 극히 제한적인 희귀난치병 또는 개인별로 설계되는 유전자 편집 치료제의 특성을 감안한 조치다. FDA는 우선적으로 치명적 희귀질환과 아동 발병 질환에 적용하되, 궁극적으로 대체 치료제가 부족한 일반 질환까지 확대할 가능성도 열어뒀다.

이는 글로벌 CGT 시장의 임상·허가 속도를 근본적으로 단축시키는 제도적 변화로 평가된다. 이번 발표는 국내 바이오 업계에도 파급력을 미칠 것으로 보인다.

특히 △유전자 편집 플랫폼을 보유한 기업 △환자 맞춤형 치료제 개발 경험을 가진 CGT 기업들이 수혜를 입을 것으로 보인다.

국내 대표적인 유전자 치료제 기업으로는 차바이오텍, 큐로셀, 이엔셀, 앱클론 등이 있다. 이들 기업들은 지속적인 연구개발(R&D)를 통해 기술과 제조 경쟁력을 강화해 나가고 있다. FDA의 규제 패러다임 전환은 이들 기업의 글로벌 진출 기회 역시 확대할 가능성이 높다.

제약바이오 업계 관계자는 “FDA의 새로운 허가 제도는 기술을 가진 기업보다 제조 역량을 갖춘 국가와 기업에 더 큰 기회가 된다”며 “한국이 강점을 가진 세포·유전자 치료제 생산 분야에 외국계 프로젝트가 몰릴 것”이라고 말했다.